從仿制藥到創(chuàng)新藥，我國生物醫(yī)藥企業(yè)跨入新階段，而加速創(chuàng)新藥審評審批也成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的關(guān)鍵一環(huán)。近日在中國生化制藥工業(yè)協(xié)會主辦的第八屆中國（天津）核酸藥物大會上，與會專家就創(chuàng)新藥審評審批、核酸藥物發(fā)展等展開討論。自2015年醫(yī)療體制改革以來，國內(nèi)創(chuàng)新藥發(fā)展明顯加快，平均審批時間也從過去的16個月大幅縮短至約50天，臨床急需藥品的審批時限大幅縮短，為創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展創(chuàng)造了有利條件。在這之中，核酸藥物成為搶跑者。

核酸藥物被認為是繼小分子藥物和單克隆抗體之后的第三代創(chuàng)新藥物，具有研發(fā)周期短、不易產(chǎn)生耐藥性等優(yōu)點，審批效率的提升為創(chuàng)新藥物從實驗室走向市場掃清了障礙。截至2024年9月，全球創(chuàng)新藥市場規(guī)模達到1.7萬億元，顯示出創(chuàng)新藥市場的龐大潛力和增長動力。

99.8%的完成率

清華大學(xué)首席研究員、國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心原主任孔繁圃在會上透露，自2015年藥品審評審批制度改革以來，國家藥監(jiān)局為鼓勵和促進藥物創(chuàng)新，滿足患者臨床用藥需求，提供了一系列的政策保障和技術(shù)支持。在2015年改革之前，平均需要16個月的時間來批準一個臨床試驗，這對于醫(yī)藥企業(yè)來說是個相當漫長的過程。如今隨著許可制度的實施，這一時間顯著縮短。

“這一變化并非一蹴而就，而是我們內(nèi)部深入改革、強化技術(shù)要求、加強事前事后溝通交流、統(tǒng)一審批尺度以及加大月度項目管理調(diào)度會和管理力度等一系列努力的結(jié)果。”孔繁圃說道。

據(jù)孔繁圃介紹，2019年全面實施以來，臨床醫(yī)院落實許可的按時限完成率始終保持在99%以上。而在2020至2022年期間，完成率更是高達99.8%，同時，平均審批時間也從過去的16個月大幅縮短至實際的50天。

此外，國家藥監(jiān)局還制定了一系列加快創(chuàng)新藥上市的程序，目前已有至少6個程序在研究中。其中，優(yōu)先選擇程序作為國家藥監(jiān)局的四大指標之一，自2017年確立以來便一直發(fā)揮著重要作用。“該程序基于18項內(nèi)容的優(yōu)先水平進行評估，雖在實施過程中有50%的事項未能完全達到時限要求，但其整體效果仍然顯著。”孔繁圃補充稱。

在孔繁圃看來，下一階段要重點關(guān)注核查檢驗與藥品透明度的提升。這一改革旨在加速那些具有顯著影響的藥物盡早上市。改革前后對比來看，2018年普通品種平均審批時間約為620天，而到了2022年，這一時間已縮短至平均144天。其他品種的審批時間，也僅為過去的1/3，其中包括實際運行時間的顯著減少，以及結(jié)構(gòu)優(yōu)化所帶來的效率提升。

核酸藥物搶跑

審批效率的提升給創(chuàng)新藥的迭代創(chuàng)造了條件。在這之中，核酸藥物成為搶跑者。

核酸藥物包括反義寡核苷酸（ASO）、小干擾RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、RNA適配體（Aptamer）等，近年來市場熱度持續(xù)攀升。根據(jù)灼識咨詢數(shù)據(jù)，2020年全球小核酸藥物市場規(guī)模為3.62億美元，預(yù)計2030年該市場將達到250億美元。中國小核酸藥物市場在2022年預(yù)計約400萬美元，2025年有望達到3億美元以上，年復(fù)合增長率超300%。

核酸藥物在生物醫(yī)藥領(lǐng)域掀起浪潮，也被視為未來醫(yī)療的重點發(fā)展方向。中國科學(xué)院院士、北京大學(xué)藥學(xué)院教授張禮和表示，核酸藥物被認為是繼小分子藥物和單克隆抗體之后的第三代創(chuàng)新藥物，具有研發(fā)周期短、不易產(chǎn)生耐藥性等優(yōu)點。核酸藥物在2023年已有多個產(chǎn)品上市，包括針對低密度脂蛋白和漸凍癥的藥物。

在大會上，中國科學(xué)院院士、中國科學(xué)院杭州醫(yī)學(xué)研究所所長譚蔚泓同樣指出，核酸藥物種類繁多，可通過實驗室篩選、合成及修飾成藥，具有替代傳統(tǒng)藥物的潛力。在譚蔚泓看來，核酸藥物的研究為生物醫(yī)藥領(lǐng)域帶來新的機遇。

此外，國內(nèi)本土創(chuàng)新藥企在國際市場上也取得了顯著進展，多款創(chuàng)新藥獲得美國FDA批準，進入商業(yè)化兌現(xiàn)階段。同時，國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)實現(xiàn)了多筆license-out交易，合作方包括多家國際頭部大藥企，這標志著中國創(chuàng)新藥在國際市場上的影響力和競爭力正在增強。

據(jù)Wind數(shù)據(jù)，截至2024年9月，全球創(chuàng)新藥市場規(guī)模達到1.7萬億元，顯示出創(chuàng)新藥市場的龐大潛力和增長動力。

第八屆中國（天津）核酸藥物大會是中國生化制藥工業(yè)協(xié)會，為更充分發(fā)揮國家級行業(yè)協(xié)會平臺功能，邀院士、產(chǎn)業(yè)界、學(xué)術(shù)界、藥監(jiān)藥審藥檢、臨床醫(yī)生、投融資分析等專家共同搭建匯集“產(chǎn)學(xué)研用管投”六方面的合作交流平臺，探索我國核酸藥物產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的新機會。

目標：30個工作日

通過一系列政策和程序的優(yōu)化，創(chuàng)新藥上市速度得到加快，臨床急需藥品的審批時限大幅縮短，為創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展創(chuàng)造了有利條件。

近年來，我國創(chuàng)新藥審批機制經(jīng)歷了多次改革，以加快新藥上市進程，滿足臨床需求。2024年7月31日，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點工作方案》，提出優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批機制，強化藥物臨床試驗申請人主體責任，提升藥物臨床試驗相關(guān)方對創(chuàng)新藥臨床試驗的風險識別和管理能力，實現(xiàn)30個工作日內(nèi)完成創(chuàng)新藥臨床試驗申請的審評審批，縮短藥物臨床試驗啟動用時。試點工作為期1年，試點期間，試點區(qū)域內(nèi)至少完成10個品種的臨床試驗申請審評審批并啟動臨床試驗。

國家藥監(jiān)局局長李利在近日國新辦召開的推動高質(zhì)量發(fā)展系列主題新聞發(fā)布會上指出，國家藥監(jiān)局自2018年組建以來，先后發(fā)布了357個藥品和494個醫(yī)療器械審評技術(shù)指導(dǎo)原則，超過了過去幾十年的總和，為藥械研發(fā)創(chuàng)新和技術(shù)審評提供了有力支撐。

據(jù)透露，今年1－8月，國家藥監(jiān)局批準創(chuàng)新藥品31個、創(chuàng)新醫(yī)療器械46個，比去年同期分別增長19.23%和12.16%。小分子靶向治療、免疫治療、細胞治療等領(lǐng)域的創(chuàng)新藥出國取得實質(zhì)性進展，全球市場對中國創(chuàng)新藥的認可度正在不斷提高。手術(shù)機器人、人工心臟、碳離子治療系統(tǒng)等高端醫(yī)療器械先后上市，部分產(chǎn)品在國際上處于領(lǐng)先地位。

北京商報記者 王寅浩